La recherche - Les Médicaments
Depuis plusieurs années, la Haute Autorité de la Sante (HAS), avec sa commission de la transparence (CT), œuvre pour une accélération de la mise à disposition des thérapies innovantes pour les patients. Le dispositif d’autorisation d’accès précoce (AAP) constitue à son avis un levier important pour accélérer l’accès aux traitements présumés innovants.
"Un an et demi après son démarrage, la HAS en dresse un bilan positif. Elle publie également l’actualisation de la doctrine d’évaluation des médicaments en vue de leur remboursement de droit commun qui décrit les adaptations admises lorsque des essais randomisés contrôlés ne sont pas disponibles ou envisageables.
Faisant de l’innovation en santé l’une de ses priorités, la HAS s’est organisée pour travailler à une meilleure accessibilité des nouveaux traitements pour les patients. Depuis 2020, elle poursuit son plan d’action pour les médicaments innovants, s’engageant à mener des évaluations à la fois efficaces, rapides et rigoureuses. L’enjeu est de repérer les innovations décisives pour les patients, alors que seulement un peu plus de la moitié des produits accédant rapidement au marché démontrent in fine leur efficacité dans les études de phase 3 s’inscrivant dans un temps plus long.
L’autorisation d’accès précoce aux médicaments : un dispositif qui fait ses preuves
L’autorisation d’accès précoce (AAP) est un dispositif quasi unique dans le monde qui permet aux patients qui en ont besoin de bénéficier le plus rapidement possible de médicaments présumés innovants avant même qu’ils disposent d’une autorisation de mise sur le marché. Dans ces situations les données sont partielles mais permettent une présomption d’efficacité lorsque le besoin médical est insuffisamment couvert tout en garantissant la sécurité des patients.
D’après le bilan que la HAS en dresse un an et demi après son lancement, ce dispositif est efficient et permet à de nombreux patients d’accéder rapidement à des traitements prometteurs.
Le système d’AAP apparait incitatif pour les laboratoires, qui ont déposé au total 177 dossiers auprès de la CT. Grâce à l’organisation de rendez-vous pré-dépôt, les industriels construisent des dossiers qui comportent les éléments nécessaires à l’évaluation de la commission, facilitant et accélérant cette étape. Ainsi, la HAS comptabilise 80% de premiers dossiers acceptés (79/98) pour des évaluations durant en moyenne 68 jours, soit bien plus rapides que les 3 mois réglementaires ; ce délai passe à 40 jours s’il y a eu un pré-dépôt.
Réviser la doctrine de la commission de la transparence pour encore gagner en lisibilité
Afin d’accompagner l’accélération des autorisations de mise sur le marché européennes, des travaux ont été menés dans le domaine de l’évaluation des médicaments en vue de leur remboursement de droit commun. Le développement des nouveaux médicaments est parfois très rapide, avec des études non exclusivement comparatives (dans le cas de maladies rares et en oncologie par exemple) et des autorisations de mise sur le marché (AMM) parfois conditionnelles.
Pour mieux répondre à ces enjeux, la commission de la transparence de la HAS fait évoluer sa doctrine. La nouvelle approche proposée, recherchant l’équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d’incertitudes au bénéfice des patients, fait l’objet d’un article publié dans le British Medical Journal Evidence-Based Medicine le 16 février 2023.
Si, pour démontrer la preuve de l’efficacité d’un médicament, l’essai randomisé en double aveugle reste le gold standard, donc à privilégier, la HAS introduit la possibilité d’intégrer des données moins consolidées à condition qu’elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d’un nouveau traitement. L’objectif est de permettre l’accès au remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d’exigence de qualité acceptable.
La nouvelle doctrine s’ouvre ainsi aux données de comparaison indirecte de bonne qualité méthodologique ou encore à celles issues de groupe contrôle, à condition qu’elles soient expliquées et justifiées en amont par l’industriel.
Ainsi, la HAS distingue différentes situations pouvant amener la CT à conclure à une recommandation de prise en charge mais sans amélioration du service médical rendu (ASMR V), notamment du fait du caractère immature des données au moment de l’examen : les situations où le progrès n’est pas démontré et celles où la valeur ajoutée du médicament ne peut pas encore être appréciée. Dans ce dernier cas, la CT précisera les données complémentaires attendues dans le plan de développement permettant le cas échéant la revalorisation de l’ASMR lors d’une future réévaluation prévue dans un calendrier déterminé. Elle veillera à bien distinguer ces deux cas de figure dans ses avis."
[Souce : communiqué de la HAS du 17 février 2023]
Il reste à souhaiter que cette "doctrine" puisse également bénéficier aux futurs médicaments candidats à la lutte contre les fibroses pulmonaires.